昨天(2017-5-5)美國FDA核准一個治療「肌萎縮性脊髓側索硬化症」(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)的新藥。

這種病是5種「漸凍症」中的一種。

「漸凍症」是俗稱。它的醫學名稱是「運動神經元疾病」(motorneuron diseases)。

顧名思義,「運動神經元疾病」就是「運動神經元」出了毛病。更精確地說,這種病是運動神經元逐漸退化而引起的全身肌肉萎縮及無力。

根據退化部位及好發年齡,「運動神經元疾病」可分成5種:

  1. 肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)
  2. 原發性脊髓側索硬化症(PLS)
  3. 脊髓性肌肉萎縮症(SMA)
  4. 漸進性肌肉萎縮症(PMA)
  5. 甘迺迪氏症(Kennedy Disease)

其中,肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)是最常見的,也是最有名的。

history-lou-gehrig圖片來源

它之所以出名,是因為號稱美國職棒最偉大的一壘手(洋基隊),路·賈里格(Lou Gehrig),於1939年被診斷出患有此病(因而退役)。所以,這個病有個更為人熟知的稱呼,那就是Lou Gehrig’s disease(路·賈里格病)。

病人通常在被診斷患有此病之後3到5年,就因無法呼吸而死亡。

這個新批准的藥就是針對路·賈里格病。它的商品名是Radicava,化學名是 Edaravone。

此藥是靜脈注射,療程如下:

第一次治療週期的前14天,每天注射一次。隨後的14天,無需注射。

接下來的每一治療週期的前14天裡的10天,每天注射一次。隨後的14天,無需注射。

如此反覆,每年共有13個治療週期。

光是藥費,每次注射就要1,086美元。每年要花145,524美元。

此藥的廠商是日本的三星田邊製藥公司。

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